Kanser, dünyanın her ülkesinde önde gelen ölüm nedeni ve yaşam beklentisini artırmanın önündeki önemli bir engel olarak yer almaktadır. Dünya Sağlık Örgütü’nün (WHO) 2019 yılı tahminlerine göre kanser, 183 ülkenin 112’sinde 70 yaş öncesi ölümlerin birinci veya ikinci önde gelen nedenidir ve 23 ülkede üçüncü veya dördüncü sırada yer almaktadır. Kanserin önde gelen bir ölüm nedeni olarak artan önemi, birçok ülkede kansere göre felç ve koroner kalp hastalığı ölüm oranlarındaki belirgin düşüşleri kısmen yansıtmaktadır.

GLOBOCAN 2018’e göre, 2018’de dünya çapında tahmini 18,1 milyon yeni kanser vakası ve 9,6 milyon kanser ölümü meydana geldi. Hedeflenen ajanlar, normal hücreler üzerinde minimum aktivite ile kanser hücrelerinin proliferasyonu ve farklılaşması ile ilgili spesifik hedefler üzerinde hareket ederek seçicilik, etkinlik ve güvenlik açısından geleneksel onkolojik ajanlardan üstündür.

Diyabetes mellitus (DM), Dengesiz insülin sekresyonu, insülin direnci sekresyonu veya her ikisine bağlı olarak karbonhidrat metabolizması, protein ve yağda bozulma ile belirlenen önemli bir halk sağlığı sorunudur. 2014 yılında diyabetin küresel prevalansı %8.5 ile; Çeşitli tahminler, etkilenen insan sayısının 2040 yılına kadar dünyada 422 milyondan 642 milyona çıkacağını gösteriyor.

Özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde son otuz yılda önemli ölçüde artan diyabet prevalansının 2014 yılında 18 yaş üstü yetişkinlerde %8.5 olduğu tahmin edilmektedir. Doğu Akdeniz Bölgesi’nde (EMRO), yetişkin nüfusta diyabetin ortalama prevalansı 2014 yılında %13.7 olup, diğer DSÖ bölgelerine kıyasla en yüksek prevalanstır.

İran’da, 25-70 yaş arası yetişkinlerde diyabet prevalansı %11.9 (2011) olarak rapor edilmiştir ve bu 2005 yılına göre %35’lik bir artış göstermektedir. 2030 yılında yaklaşık 9.2 milyon İranlının diyabet hastası olacağı tahmin edilmektedir.

Multipl sklerozda, merkezi sinir sistemindeki (CNS) miyelin hasarı – ve sinir liflerinin kendisinde – beyin ve omurilik ve vücudun diğer bölümleri arasındaki sinir sinyallerinin iletilmesine müdahale eder.

Eylül 2019 ile Mart 2020 arasında MSIF, dünya nüfusunun %87’sini temsil eden 115 ülkeden epidemiyolojik veriler topladı. Atlas’ın önceki baskılarıyla uyumlu olarak, ülke koordinatörleri yetişkinlerde ve çocuklarda MS insidansını ve prevalansını bildirdiler. Dünya çapında tahmini MS’li kişi sayısı 2020’de 2.8 milyona yükseldi. 2013’tekiyle aynı metodolojiyi uygularken, tahmin şudur: 2013’tekinden %30 daha yüksek. 2020 küresel yaygınlığı 100.000 kişi başına 35.9’dur [%95 GA: 35.87, 35.95]. Analiz, 2013 ve 2020’de yaygınlık verileri bildiren ülkelerle sınırlıysa, küresel yaygınlık artışı %50’de daha yüksektir.

En önemli kardiyovaskuler hastalıklardan biri, akut koroner sendromlar, felç ve venöz tromboembolizmin önde gelen nedeni olarak trombozdur.

Oral antikoagülanlar, klinik olarak kullanıldıklarında zarar verme potansiyeline sahip olduklarından, Güvenli İlaç Uygulamaları Enstitüsü’ne (ISMP) göre yüksek uyarı ilaçları olarak sınıflandırılmıştır. Antikoagülanların diğer benzer ajanlarla (anti-trombosit ilaçlar) eş zamanlı olarak kullanılması, ilaç tedavisinin tekrarlanması, dozlama hatalarının olması, yanlışlıkla tedavinin kesilmesi ve izleme ile ilgili sorunlar olduğunda, kanama riski ile ilgili birçok rapor ortaya çıkmıştır.

2010‘dan önce, varfarin piyasada onaylanmış tek oral antikoagülandı, ancak o zamandan beri apixaban ve rivaroxaban gibi birkaç yeni oral antikoagülan piyasaya sürüldü.

Rivaroxaban ve apiksaban, non-valvüler atriyal fibrilasyonda inme ve emboli riskini azaltmanın yanı sıra derin ven trombozu ve pulmoner emboli tedavisi/profilaksisi için FDA tarafından onaylanmıştır.

COVID-19 pandemisinin şu anda tanıtılmasına gerek yoktur, ancak pandeminin başlangıcından bu yana çok sayıda ilaç değerlendirilmiştir ve klinik çalışmaların ön veya çelişkili sonuçlarına rağmen birçoğu COVID-19 tedavisi için kullanılmıştır. SARS-CoV-2 için 2 ana ilaç grubu vardır: Virüsün proteinlerini veya RNA’sını hedefleyen veya virüsü destekleyen konakçıdaki proteinlere veya biyolojik süreçlere müdahale eden ajanla. Ana ilaç grupları, insan hücresine viral giriş inhibitörlerini (iyileşme plazması, monoklonal antikorlar, nanokorlar, mini proteinler, camostat, dutasterid, proksalutamid, bromheksin, hidroksiklorokin, umifenovir nitazoksanid, niklosamid, laktoferrin), viral proteazların inhibitörlerini (lopinavir/ritonavir), viral RNA inhibitörlerini (remdesivir, favipiravir, molnupiravir, AT-527, merimepodib, PTC299); virüsü destekleyen konakçı proteinlerin inhibitörleri (plitidepsin, fluvoksamin, ivermektin) ve konakçının doğal bağışıklığını destekleyen ajanlar (İnterferonlar). Konuyla ilgili mevcut tüm laboratuvar ve klinik çalışmaların sonuçları dikkate alındığında. Son olarak, oral olarak aktif bir RdRp inhibitörü olan Molnupiravir, COVID-19’a karşı bir faz 3 klinik denemesindedir.

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikte motor nöron adı verilen sinir hücrelerinin ölümüyle sonuçlanan ilerleyici bir nörolojik hastalıktır. Bu nöronlar istemli kasları kontrol eder. ALS, ırk, etnik veya sosyoekonomik durumdan bağımsız olarak dünya çapındaki herkesi etkileyebilir. Genel olarak, semptomlar genellikle 40 ile 70 yaşları arasında gelişir ve ortalama tanı anındaki 55 yıldır. Hastalık en çok 60 yaş ve üzeri kişilerde görülür, ancak ALS hastalarının yaklaşık yüzde 10’u 45 yaş ve altıdır.

ALS’yi tedavi etmek için şu anda yalnızca dört ilaç FDA onaylıdır: Riluzole, Nuedexta, Radicava ve Tiglutik.

ALS’nin erkeklerde kadınlara göre yüzde 20 daha fazla gelişme olasılığı olmasına rağmen, ilerleyen yaşla birlikte cinsiyet farkı ortadan kalkar.

Riluzole’nin etki şekli bilinmemektedir. Farmakolojik özellikleri, bazıları etkisiyle ilgili olabilecek aşağıdakileri içerir. glutamat salınımı üzerinde inhibitör bir etki, voltaja bağlı sodyum kanallarının inaktivasyonu ve uyarıcı amino asit reseptörlerinde verici bağlanmasını takip eden hücre içi olaylara müdahale etme yeteneği.

Romatoid Artrit, vücudun bağışıklık sisteminin kendi sağlıklı hücrelerine, özellikle sinovyal membran veya sinovyum olarak bilinen eklemlerin astarına saldırdığı ve inflamatuar bir yanıta neden olduğu bir bağışıklık tepkisinin sonucudur. Hastalık, kemik erozyonu ve eklem deformitesi nedeniyle erken ölüm, sakatlık ve yaşam kalitesinin düşmesine neden olabilir.

Epidemiyologlar, teşhis edilen RA vaka vakalarında 2019’da 389,747 vakadan 2029’da 425,455 vakaya, tahmin süresi boyunca %0.92’lik bir AGR’de bir artış öngörüyor. 8MM’de teşhis edilen yaygın RA vakaları, 2019’daki 4,605,338 vakadan, tahmin dönemi boyunca% 1.06’lık bir AGR’de 2029’da 5,093,229 vakaya yükselecektir.

8MM’deki toplam yaygın RA vakaları, tahmin süresi boyunca %1,07’lik bir AGR ile 2019’daki 6,308,268 vakadan 2029’da 6,980,823 vakaya yükselecektir. RA kadınlarda daha sık görülür ve RA insidansı ve prevalansı tipik olarak ilerleyen yaşla birlikte artar.

Son Avrupa Romatoloji Dernekleri İttifakı, romatoid artritin (RA) yönetimine yönelik tavsiyelerde, 1 veya daha fazla geleneksel conventional synthetic disease-modifying anti-rheumatic drug (csDMARD) (csDMARD) başarısızlığının ardından ve en az bir kötü prognostik faktörün varlığında, bir Janus kinaz (JAK) inhibitörü veya biyolojik bir DMARD (bDMARD) başlatılmalıdır.

Tofacitinib, RA tedavisi için oral bir JAK inhibitörüdür. JAK’ların çiftler halinde sinyal verdiği hücresel ortamlarda, tofasitinib tercihen JAK1 ve/veya JAK3 ile bağlantılı heterodimerik reseptörler tarafından sinyalleşmeyi inhibe eder ve JAK2’ye göre fonksiyonel seçiciliğe sahiptir

Dünya Sağlık Örgütü (WHO), küresel nüfusun %24.8’ine (%95 Güven Aralığı [CI]: 22.9, 26.7) karşılık gelen 1.62 milyar insanın (%95 GA [CI]: 1.50, 1.74 milyar) Anemiden etkilendiğini tahmin etmektedir. Anemi, dünyanın tüm ülkelerindeki tüm nüfus gruplarını etkilese de, belirli gruplar diğerlerinden daha savunmasızdır. En yüksek prevalans, okul öncesi çağındaki çocuklarda (yani, 6-59 aylık olanlar), üreme çağındaki kadınlarda (yani, 15-49 yaşlarındakiler) ve hamile kadınlarda olma eğilimindedir.

Hb, eritrositlerin veya kırmızı kan hücrelerinin (RBC’ler) ana bileşenidir. Kırmızı hücre sentezi kemik iliğinde gerçekleşir ve böbrekte interstisyel fibroblastlar tarafından üretilen eritropoietinin kontrolü altındadır.

Kronik Böbrek hastalığında (CDK) anemi tipik olarak normositik, normokromik ve hipoproliferatiftir. Eritropoezi uyarmaktan sorumlu dolaşımdaki bir faktörün ve ana eritropoietinin (EPO) kaynağı olarak böbreğin gösterilmesi.

Roxadustat potansiyel olarak yeni, oral olarak aktif bir küçük molekül hipoksi ile indüklenebilir faktör (HIF) stabilizatörüdür ve klinik olarak kronik böbrek hastalığı (CKD) anemisini tedavi etmek için kullanılmaktadır.